– ASH 2014上进行口头数据呈报 –

旧金山 -- (美国商业资讯) -- 武田药品工业株式会社(TSE:4502)今天发布了一项2期开放研究的结果，该研究评估口服ixazomib (MLN9708)单药用于多发性骨髓瘤(MM)患者巩固治疗的安全性和有效性，这些患者已接受过ixazomib、来那度胺和地塞米松诱导治疗。该试验数据显示，ixazomib-来那度胺-地塞米松治疗12个周期后，接受ixazomib单药巩固治疗可能是有效的，患者有进一步的缓解，耐受性在可接受范围。这些数据今天在加州旧金山召开的美国血液学会(ASH)第56届年会上呈报。

明尼苏达州罗切斯特梅奥诊所的Shaji K. Kumar, MD说：“这些结果提示，研究中的口服蛋白酶体抑制剂ixazomib单药用于巩固治疗，有望加深诱导治疗后患者的缓解程度。该药未来若能用于巩固治疗，将是多发性骨髓瘤患者治疗中的重要补充。”

武田肿瘤治疗领域事业部负责人Michael Vasconcelles, M.D.说：“这些数据提示，口服蛋白酶体抑制剂ixazomib可能是多发性骨髓瘤巩固治疗进一步临床研究的重要新药。事实上，我们最近启动了3期TOURMALINE-MM3研究的入组，来评估自体干细胞移植后ixazomib单药治疗的潜在收益。我们期待着该研究完成入组和随访，由此能得到ixazomib用于巩固治疗的重要信息。”

该研究2期的主要指标是获得极佳部分缓解 [VGPR]或更佳（定义为完全缓解[CR] + VGPR）患者的百分比。2期队列中，50例患者入组并接受ixazomib、来那度胺和地塞米松诱导治疗，最多接受12个周期，每个周期28天。符合移植条件的患者，可在6个周期后退出研究，接受自体干细胞移植 (ASCT)。继续参与研究或接受ixazomib巩固治疗的患者，治疗可持续至疾病进展或无法接受毒性反应。所有接受ixazomib 巩固治疗的患者均在诱导治疗后出现缓解。诱导治疗期间（第1～12周期），29例患者退出研究治疗，主要是接受自体干细胞移植(ASCT) (14/50)。其他原因包括AE (6/50)、患者退出 (4/50)、疾病进展(2/50)、缓解不满意(1/50)及其他(2/50)。21例患者完成诱导治疗，进入研究的巩固期，该阶段他们接受ixazomib 单药治疗，中位19个周期（范围3～23），中位疗程29.0个月（范围14.3～33.3）。接受任何巩固治疗的患者经证实/未经证实的研究最佳总缓解率和进一步结果报告如下：

• 52%的患者(11/21)达到CR或更佳，71%的患者(15/21)达到VGPR或更佳。
  • 巩固治疗期间，48%的患者(10/21)获得进一步缓解，包括2例VGPR至接近CR (2/10)、5例VGPR至CR (5/10)、1例VGPR至sCR (1/10)和2例CR 至sCR (2/10)。
• 进入巩固治疗的患者未达到中位PFS。
• 数据截止后，52%的患者(11/21)仍在接受ixazomib巩固治疗。
• 至首次缓解(≥PR)的中位时间为0.99个月（范围0.92～5.78），至最佳缓解的中位时间为7.46个月（范围1.02～24.74）。诱导期和巩固期ixazomib平均相对剂量强度分别为95%和89.5%。
• 所有接受ixazomib 巩固治疗的患者在纳入研究至随访25.1～33.9个月后仍然存活。

该研究的ixazomib单药巩固治疗期间，没有AE所致的停药，也没有患者在研究期间死亡。ixazomib巩固治疗期间，14%的患者 (3/21)报告药物相关的3级不良事件(AEs)，包括研究者报告的低血钾、血小板减少和白内障各1例。巩固治疗期间未见4级药物相关AE报告。

• 巩固治疗期间，19%的患者 (4/21)报告严重AE，包括3级急性心肌梗塞、3级肺炎、3级直立性低血压和2级室性期外收缩；上述均判定为与治疗无关。仅2例患者因AE（神经痛、周围神经病变）而需降低ixazomib剂量。
• 巩固治疗期间，所有级别的药物相关不良事件包括腹泻(43%; 9/21)、恶心(19%; 4/21)、肢端疼痛(14%; 3/21)、贫血(10%; 2/21)、皮肤和皮下组织障碍(10%; 2/21)、头痛(10%; 2/21)、低血钾(10%; 2/21)和血小板减少(10%; 2/21)。

摘要题为：“既往未曾治疗的多发性骨髓瘤(MM)患者(pts)在ixazomib-来那度胺-地塞米松诱导治疗后接受ixazomib长期巩固治疗，耐受性良好、可提高缓解程度：2期研究结果[摘要#82]”，由明尼苏达州罗切斯特梅奥诊所的Shaji K. Kumar, MD进行口头呈报。

关于 Ixazomib

Ixazomib (MLN9708)是一种研究中的口服蛋白酶体抑制剂，正在研究用于多发性骨髓瘤(MM)、全身性轻链淀粉样变(AL)和其他恶性肿瘤。2011年，ixazomib在美国和欧洲被认定为用于MM的孤儿药，2012年，在美国和欧洲被认定为用于AL的孤儿药。它是第一种进入3期临床试验的口服蛋白酶体抑制剂。4项全球性3期试验正在进行中：TOURMALINE-MM1研究ixazomib 联合来那度胺和地塞米松与安慰剂对照用于复发和/难治MM，TOURMALINE-AL1研究ixazomib联合地塞米松用于复发或难治AL淀粉样变，TOURMALINE-MM2研究ixazomib联合来那度胺和地塞米松与安慰剂对照用于新诊断的MM患者，TOURMALINE-MM3研究ixazomib与安慰剂对照用于新诊断的MM患者在诱导治疗和自体干细胞移植后的维持治疗。有关进行中的3期研究的进一步信息，请访问www.tourmalinetrials.com或www.clinicaltrials.gov。

关于武田药品工业株式会社

武田位于日本大阪，是一家研究为基础、主要专注于药品的全球性公司。武田是日本最大的制药公司，也是全球制药业领导者之一，致力于通过引领医学创新，努力改善人类健康。有关武田的进一步信息，请访问其企业网站：www.takeda.com。

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