瑞士拉亨 -- (美国商业资讯) -- Octapharma宣布，新的临床数据显示，PK指导下NuPreviq法Nuwiq®个体化预防性治疗66例既往治疗过的重症血友病A (HA)患者(PTP)取得阳性结果。NuPreviq研究(GENA-21, NCT01863758)数据作为预览论著在线发表于国际著名的医学杂志《血友病》(Haemophilia)。
NuPreviq研究启动于2013年8月，旨在为接受预防性治疗的HA患者开发一种完全个体化的服务。Octapharma的目标是改善患者的治疗体验，公司认为，没有两例HA患者是相同的，因此，“按一种剂量套用于所有患者”的预防方法并非理想。NuPreviq研究探寻了一种新方法，按每例患者的特定需求量身定制Nuwiq®治疗方案。NuPreviq方法测量和定性每例患者对治疗的药代动力学应答，按该患者的具体情况给予个体化剂量的Nuwiq®。
研究结果显示，这种个体化预防法对预防出血非常有效，同时可减少所需的Nuwiq®给药次数和剂量。在接受Nuwiq®个体化预防性治疗的6个月期间，逾80%的患者未出现自发性出血。半数以上患者的输注次数为每周两次或更少，且剂量需求降幅达7%。一项进行中的延伸研究(GENA-21b, NCT02256917)深入评估了Nuwiq®个体化预防性治疗的长期有效性和安全性。
Octapharma血液病IBU负责人Larisa Belyanskaya表示：“NuPreviq研究结果令我们非常振奋，令我们同样高兴的是，GENA-21研究数据也已出炉，发表于同行评议的专科杂志《血友病》。该研究显示，Nuwiq®个体化预防性治疗可完美避免出血，多数患者可延长给药间隔，剂量也可减少。这些数据进一步说明，Nuwiq®有别于市面上的其他产品。”
Octapharma董事Olaf Walter评论道：“Octapharma的主要宗旨是向我们的患者提供专属服务。公司长久以来的目标就是开发能够提供灵活FVIII治疗的定制医护打包服务，真正个体化地适应患者需求和生活方式，今天我们要庆祝NuPreviq高度阳性的临床数据具有里程碑意义的发表。”
Octapharma要感谢参与该研究的每一个人，尤其是患者及家属，没有他们，这项研究就无法完成。
关于GENA-21和GENA-21b研究：GENA-21和GENA-21b研究分别启动于2013年8月和2015年3月，均为前瞻性、开放、多中心、3b期研究，评估 PK指导下Nuwiq®个体化预防性治疗既往治疗过的重症HA成人患者的有效性和安全性。这两项研究均在世界各地的29家研究单位中开展。
关于Nuwiq®：Nuwiq®是天然长效第四代rFVIII蛋白质，在人类细胞中生产，未经化学修饰或任何蛋白质融合。Nuwiq®的培养不含人源性或动物源性添加物，不含非人类蛋白质抗原决定簇，与von Willebrand凝血因子的亲和力高。已完成7项评估Nuwiq®治疗的临床试验，涉及201例重症HA PTP（190例个体），其中包含59例儿童。Nuwiq®在欧盟、美国、加拿大、澳大利亚、拉丁美洲和俄罗斯获准用于治疗和预防所有年龄组血友病A PTP的出血。Nuwiq®正计划在世界其他国家报批。
关于血友病A：血友病A是FVIII缺乏所致的X染色体连锁遗传疾病，如果未加治疗，可导致肌肉和关节出血，继而导致关节病和重度病损。FVIII替代预防性治疗可减少出血发作次数和永久性关节损伤的风险。该病在全球的患病率为每5,000至10,000名男性中有一例。全球75%的血友病病例未获诊断或治疗。患者体内产生针对输入性FVIII的中和抗体（FVIII抑制因子），是最严重的治疗并发症。据报道，目前发生FVIII抑制因子的累积风险可高达39%。
关于Octapharma：
Octapharma总部位于瑞士拉亨，是世界上最大的人类蛋白质制造商之一，致力于开发、生产源于人体血浆和人体细胞系的人类蛋白质。作为一家家族企业，Octapharma 致力于切实改善人们的生活质量，而且自1983年以来便一直从事这一行业；因为这是我们与生俱来的使命。
2016年，公司实现了16亿欧元的营收，3.83亿欧元的运营收入，并投资了2.49亿欧元用于确保公司未来的发展。Octapharma 在全球雇用了7,100多名员工，用以下三大领域的产品为113个国家病患的治疗提供支持：
血液科（凝血障碍）
· 免疫疗法（免疫障碍）
· 重症监护
Octapharma在奥地利、法国、德国、墨西哥和瑞典拥有六处一流的生产设施。
垂询详情，请访问www.octapharma.com。
原文版本可在businesswire.com上查阅：http://www.businesswire.com/news/home/20170522005497/en/
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血液病国际业务部
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Olaf.Walter@octapharma.com
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