已发表的临床数据显示，Nuwiq对既往未曾治疗的患者免疫原性低、有效性卓著-文传商讯-中国领先的企业新闻稿

瑞士拉亨 -- (美国商业资讯) -- Octapharma欣然宣布，NuProtect研究(GENA-05, NCT01712438)的中期数据已经发表：Nuwiq^®治疗既往未曾治疗的患者(PUP)的首批临床数据于2017年8月16日作为预览论著发表于国际著名的医学杂志《血友病》(Haemophilia)。

NuProtect研究启动于2013年3月，旨在研究Nuwiq^® 对重症血友病A PUP的免疫原性、有效性和安全性，此类患者形成抑制因子的风险最大。此项进行中的研究已入组110 PUP，不论年龄或种族，均接受Nuwiq^®最多达100个暴露日(ED)，因而成为样本量最大的单一FVIII制品研究之一。研究排除既往接受过FVIII浓缩物或含FVIII的血制品的患者。

这篇最新发表的论著描述了66例PUP的中期结果，他们均治疗至少20个ED，多数抑制因子都是在这个时间形成的。所有抑制因子的累积发生率（95%可信区间）为20.8% (10.7–31.0)，高滴度抑制因子为12.8% (4.5–21.2)。研究显示，Nuwiq^®预防出血的有效性卓著，自发出血的中位年出血率为0，所有出血为2.40。Nuwiq^®还能有效治疗出血（92.4%的出血经1或2次输注即可控制），并能预防手术出血（89%的外科手术中评级为“卓著”或“良好”）。上述中期结果证实了Nuwiq^® 对经治患者卓著的止血有效性。

血液病国际业务部负责人Larisa Belyanskaya表示：“研究结果令我们感到振奋，我们同时感到高兴的是，上述中期数据现在能够发表于《血友病》这样的专科同行评议杂志，这是人类细胞生产的rFVIII治疗PUP的首次研究报告数据，上述结果将Nuwiq^®与市面上的其他产品进一步区分开来。”

Octapharma AG董事Olaf Walter补充表示：“上述数据显示，Nuwiq^®对PUP的免疫原性低，PUP形成抑制因子的风险最大，研究还证实了经治患者中观察到的Nuwiq^®的卓著有效性。Octapharma的目标是让凝血障碍患者能够正常生活，此次发表是迈向这一目标过程中的又一重要步骤。”

Octapharma要感谢参与研究的所有人，特别是患者和家属，没有他们，这项研究就不可能完成。

关于NuProtect (GENA-05)研究

NuProtect临床研究(NCT01712438)是3期、开放、干预性临床研究，在38家中心开展，评估至少100例既往未曾治疗的患者(PUP)，这些患者均为重症血友病A，包括所有年龄和族裔，入组研究最多达100个暴露日(ED)或最长5年。排除既往接受过FVIII浓缩物/含FVIII的血制品的患者。主要目的是在中心实验室采用Nijmegen改良贝塞斯达检测，确定抑制因子的活性，从而评估Nuwiq^®的免疫原性。NuProtect研究的最终数据预计于2019年出炉。欲了解该试验的进一步信息，请访问：www.clinicaltrials.gov。延伸研究(GENA-15, NCT01992549)将进一步评估Nuwiq^® 对PUP的长期免疫原性、有效性和安全性。

关于Nuwiq^®

Nuwiq^®是第四代rFVIII蛋白质¹，在人类细胞中生产，未经化学修饰或任何蛋白质融合²。Nuwiq^®的培养不含人源性或动物源性添加物²，不含非人类蛋白质抗原决定簇³，平均半衰期为17.1小时^4,5，与von Willebrand凝血因子的亲和力高⁶。已完成7项评估Nuwiq^®治疗的临床试验，涉及201例重症血友病A PTP ^7,8（190人），其中包含59例儿童⁹。Nuwiq^®在欧盟、美国、加拿大、澳大利亚、拉丁美洲和俄罗斯获准用于治疗和预防所有年龄组血友病A PTP的出血。Nuwiq^®正计划在世界其他国家报批。

参考文献：
1. FDA Nuwiq^® memorandum (STN 125555\0), 9 October 2014（FDA Nuwiq^® 备忘录(STN 125555\0), 2014年10月9日）.
2. Casademunt E, et al. Eur J Haematol 2012; 89: 165-76.（《欧洲血液学杂志》2012; 89: 165-76.）
3. Kannicht C, et al. Thromb Res. 2013;131:78-88.（《血栓形成研究》2013;131:78-88.）
4. Nuwiq^® European Public Assessment Report, 22 May 2014.（Nuwiq^®欧洲公开评估报告，2014年5月22日。）
5. NUWIQ^® US Prescribing Information, September 2015.（NUWIQ^®美国处方信息，2015年9月。）
6. Sandberg H, et al. Thromb Res 2012; 130: 808-17.（《血栓形成研究》2012; 130: 808-17.）
7. Valentino LA, et al. Haemophilia 2014; 20(Suppl. 1): 1-9（《血友病》2014；20（增刊1）：1-9）
8. Lissitchkov T, et al. Haemophilia 2017; e-pub ahead of print; doi: 10.1111/hae.13251（《血友病》2017；纸质版付印前电子版；doi: 10.1111/hae.13251）
9. Klukowska A, et al. Haemophilia 2016; 22, 232-39. （《血友病》2016; 22, 232-39.）

关于血友病A

血友病A是FVIII缺乏所致的X染色体连锁遗传疾病，如果未加治疗，可导致肌肉和关节出血，继而导致关节病和重度病损。FVIII替代预防性治疗可减少出血发作次数和永久性关节损伤的风险。该病在全球的患病率为每5,000至10,000名男性中有一例。全球75%的血友病病例未获诊断或治疗。患者体内产生针对输入性FVIII的中和抗体（FVIII抑制因子），是最严重的治疗并发症。据报道，目前发生FVIII抑制因子的累积风险可高达39%。

关于Octapharma

Octapharma总部位于瑞士拉亨，是世界上最大的人类蛋白质制造商之一，致力于开发、生产源于人体血浆和人体细胞系的人类蛋白质。作为一家家族企业，Octapharma致力于切实改善人们的生活质量，而且自1983年以来便一直从事这一行业；因为这是我们与生俱来的使命。

2016年，公司实现了16亿欧元的营收，3.83亿欧元的运营收入，并投资了2.49亿欧元用于确保公司未来的发展。Octapharma在全球雇用了7,100多名员工，用以下三大领域的产品为113个国家病患的治疗提供支持：