瑞士拉亨 -- (美国商业资讯) -- Octapharma欣然宣布，国际著名医学期刊《Haemophilia》发表了一项在PUP中开展的符合临床试验规范(GCP)的试验的最终数据。该研究评估了octanate®在PUP重症血友病A中的免疫原性、有效性、安全性和耐受性。
PUPs重症血友病A发生抑制因子的风险最高。约35%发生抑制因子，因此造成有害的健康和经济后果。
在该项前瞻性、多国研究中，51例PUP重症血友病A仅接受octanate® 作为替代治疗药物，用于出血的预防或按需治疗，暴露天数(ED)合计为100天或5年。
51例患者中，5例(9.8%)发生抑制因子，其中4例(7.8%)属于高滴度（≥5 BU/毫升），1例低滴度（<5 BU/毫升）。所有抑制因子均发生于按需治疗期间，所有4例高滴度抑制因子均发生于最初20个ED之内。所有发生抑制因子的患者均有与抑制因子发生高危相关的F8基因重大缺陷（内含子22倒位或外显子7-12大段删除）。所有输注中，止血有效性评定为“卓著”者占99.6%。输注中，耐受性评定为“极佳”者占99.98%。23台手术期间未报告并发症。
及早、高效的预防是血友病A患者长期治疗取得成功的关键。上述新数据表明，octanate®对包括手术患者在内的PUPs是有效的，且抑制因子发生率低。
血液病国际业务部主管Larisa Belyanskaya表示：“在这一特有挑战性的患者群体中，octanate®的抑制因子发生率低、有效性及耐受性卓越，我们对此感到非常振奋。上述数据证实，octanate® 对PUP血友病A有临床益处，这充实了octanate®二十年来已积累的广泛临床经验。”
Octapharma董事Olaf Walter补充表示：“Octapharma的目标是让凝血障碍患者能够正常生活，此次发表是迈向这一目标过程中的又一重要步骤。”
Octapharma要感谢参与研究的所有人，特别是患者和家属，没有他们，这项研究是不可能完成的。
参考文献
Klukowska A, Komrska V, Vdovin V, et al. Low incidence of factor VIII inhibitors in previously untreated patients with severe haemophilia A treated with octanate®: Final report from a prospective study. Haemophilia 2018; https://doi.org/10.1111/hae.13385 （罹患重症血友病A的既往未曾治疗患者使用octanate®治疗后第VIII因子抑制因子的发生率降低：前瞻性研究的最终报告。Haemophilia 2018; https://doi.org/10.1111/hae.13385）
关于octanate®
octanate®是一种人类血浆源性、高纯度、冻干、双份病毒灭活的第VIII凝血因子(FVIII)浓缩物，用于静脉给药。Octanate®中所含的凝血FVIII按约0.4的VWF/FVIII比例与其自然稳定因子von Willebrand因子(VWF)进行结合。因此，在制造过程中毋需添加稳定因子。octanate®有3种剂型：250 IU、500 IU和1000 IU。octanate®自1998年上市以来，已在超过85个国家获准用于治疗和预防各类血友病A患者的出血，包括用于手术，并在40个国家获准用于免疫耐受诱导。octanate ®积累了丰富的临床经验，截至2017年4月，全球总输注量近100亿国际单位(IU)。
关于血友病A
血友病A是FVIII缺乏所致的X染色体连锁遗传疾病，如果未加治疗，可导致肌肉和关节出血，继而导致关节病和重度病损。FVIII替代预防性治疗可减少出血发作次数和永久性关节损伤的风险。该病在全球的患病率为每5,000至10,000名男性中有一例。全球75%的血友病病例未获诊断或治疗。患者体内产生针对输入性FVIII的中和抗体（FVIII抑制因子），是最严重的治疗并发症。据报道，目前发生FVIII抑制因子的累积风险可高达39%。
关于Octapharma
Octapharma总部位于瑞士拉亨，是世界上最大的人类蛋白质制造商之一，致力于开发、生产源于人体血浆和人体细胞系的人类蛋白质。作为一家家族企业，Octapharma 致力于切实改善人们的生活质量，而且自1983年以来便一直从事这一行业；因为这是我们与生俱来的使命。
2016年，公司实现了16亿欧元的营收，3.83亿欧元的运营收入，并投资了2.49亿欧元用于确保公司未来的发展。Octapharma 在全球雇用了7,100多名员工，用以下三大领域的产品为113个国家病患的治疗提供支持：
· 血液科（凝血障碍）
· 免疫疗法（免疫障碍）
· 重症监护
Octapharma在奥地利、法国、德国、墨西哥和瑞典拥有六处一流的生产设施。
垂询详情，请访问www.octapharma.com。
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血液病国际业务部
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