瑞士拉亨--(美国商业资讯)--Octapharma宣布，III期ProDERM研究终局结果将在美国风湿科学会(ACR) 2020虚拟年会上呈报。ProDERM研究评估静脉注射免疫球蛋白(IVIg) octagam^® 10%治疗皮肌炎患者的长期有效性、耐受性、安全性。

• 研究达到主要终点，octagam^® 10%组缓解者比例显著高于安慰剂组（78.7% vs 43.8%；p=0.0008）
• 研究第一阶段octagam^® 10%组的缓解在开放延伸期全程所有的有效性终点上得以维持
• 在上述皮肌炎患者群体中，多数不良事件轻微，octagam^® 10%总体耐受良好。

皮肌炎是一种罕见的全身性自身免疫性疾病，病因不明，主要累及肌肉和/或皮肤和其他器官。患者出现皮疹、导致肌肉无力的慢性肌肉炎症，10年生存率约50% ¹。尽管皮肌炎尚无经验证和核准的治疗，但部分患者接受IVIG适应证外治疗²，而上述患者群体很少有IVIG与安慰剂对照的大样本随机研究数据。2017年5月，美国食品药品管理局(FDA)向Octapharma签发octagam^® 10%治疗皮肌炎患者的孤儿药认证。

ProDERM研究是首项评估IVIg治疗皮肌炎的枢纽性随机临床试验。在最初16周双盲安慰剂对照期间，患者随机分配接受每4周一次高剂量octagam^® 10%（2克/千克）或安慰剂。随后是开放延伸期，期间所有患者接受每4周一次octagam^® 10%，治疗24周（剔除最初16周接受octagam^® 10%期间出现临床恶化的患者）。主要终点是第16周缓解患者的比例，定义为2016版ACR/欧洲风湿病联盟(EULAR)肌炎缓解标准的改善总分(TIS)改善≥20分³。TIS基于6项肌炎核心指标：手部肌肉测试、医师总评疾病活动、患者总评疾病活动、健康评估问卷、肌酶、肌外疾病活动。

研究入组10个国家36家单位的95例患者。ProDERM研究指导委员会成员、匹兹堡大学Rohit Aggarwal, MD MS表示：“ProDERM研究设计允许病情恶化的患者换药，从而促进如此罕见的疾病能入组大量患者。与以前样本量较小的研究相比，该研究如此大的患者群体，使结果更适用于临床，尤其是鉴于该病的高度异质性。”

第16周时，octagam^® 10%组缓解者为78.7% (37/47)，而安慰剂组为43.8% (21/48)。对主要终点的支持性分析显示，第16周时，octagam^® 10%组TIS均分(47.7)显著高于安慰剂组(21.3, p<0.0001)。第40周开放延伸期末，从安慰剂换用octagam^®的患者中69.6% (32/46)为缓解者，表明最初随机分配至安慰剂组的患者换用octagam^® 10%后获得改善。IVIG组患者的缓解率一直维持至第40周(71.1%; 32/45)。安全性和耐受性表明，该患者群体中octagam^® 10%给药总体耐受良好。

Octapharma董事会成员Olaf Walter表示：“直到现在，皮肌炎患者的预后都很差，并且缺乏获准的治疗选择。我们对ProDERM研究的阳性结果感到非常振奋。改善患者的生活是Octapharma使命的核心，我们很自豪分享上述数据，旨在向皮肌炎患者提供有效的治疗药物。”

ProDERM研究结果展示了octagam^® 10%对皮肌炎患者的有效性、安全性、耐受性，首次通过大样本随机安慰剂对照研究展示了IVIg对皮肌炎患者的临床收益。

关于ProDERM研究

ProDERM研究（The Progress in DERMatomyositis study，皮肌炎进展研究，NCT02728752）是国际性、多中心、双盲、随机、安慰剂对照III期临床试验，研究octagam^® 10%对皮肌炎患者的有效性、安全性、耐受性。ProDERM研究入组10个国家36家单位的95例患者。

关于octagam^® 10%

Octagam^® 10%是静脉内给药的高纯度人免疫球蛋白的即用型液体制剂。Octagam^® 10%已在美国、欧洲、加拿大获准用于特发性血小板减少性紫癜。它同时在欧洲和加拿大获准用于治疗原发性免疫缺陷、继发性免疫缺陷、吉兰-巴雷综合征，在欧洲获准用于CIDP。

关于皮肌炎

皮肌炎是一种罕见的免疫介导炎性肌炎，特征是分别继发于慢性皮肤和肌肉炎症的眼睑、胸部、手关节部皮疹和近端肌肉无力⁴。尽管皮肌炎相关病损率和死亡率均很高，但美国或欧洲监管机构尚未核准任何经过临床验证的皮肌炎治疗药物。

关于Octapharma

Octapharma总部位于瑞士拉亨，是世界上最大的人类蛋白质制造商之一，致力于开发、生产源于人体血浆和人体细胞系的人类蛋白质。

Octapharma在全球雇用1万多名员工，凭借以下三大领域的产品为118个国家病患的治疗提供支持：血液科、免疫疗法和重症监护。

Octapharma在奥地利、法国、德国、墨西哥和瑞典拥有七处研发设施和六处一流的制造设施，年血浆制备产量合计约800万升。

此外，Octapharma在欧洲和美国运营着140多个血浆捐赠中心。

参考文献

1. Airio A, et al. Prognosis and mortality of polymyositis and dermatomyositis patients. Clin Rheumatol 2006; 25:234-239.（多肌炎和皮肌炎患者的预后和死亡率。《临床风湿病学》2006; 25:234-239）
2. Ho C and Visintini S. Off-Label Use of Intravenous Immunoglobulin for Dermatological Conditions: A Review of Clinical Effectiveness. Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health. 20 April 2018.（静脉内免疫球蛋白在皮肤病中的适应证外应用：临床疗效综述。加拿大药品和卫生技术管理局。2018年4月20日）
3. Aggarwal R, et al. 2016 American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism Criteria for Minimal, Moderate, and Major Clinical Response in Adult Dermatomyositis and Polymyositis. Arthritis Rheumatol 2017; 69:898-910.（美国风湿科学会/欧洲风湿病联盟的成人皮肌炎和多肌炎轻度、中度、重度临床缓解标准。《关节炎与风湿病学》2017; 69:898-910）
4. Findlay AR, et al. An overview of polymyositis and dermatomyositis. Muscle Nerve 2015; 51:638-656.（多肌炎和皮肌炎概述。《肌肉神经》2015; 51:638-656）

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