文传商讯

该核准的依据是1/2期试验的结果，该结果显示，缓解有临床意义，中位缓解持续时间(DoR)约1.5年

下一代测序(NGS)伴随诊断检测同时获批，用以支持识别伴EGFR外显子20插入突变的患者

日本大阪和马萨诸塞州剑桥--(美国商业资讯)--武田药品工业株式会社(Takeda Pharmaceutical Company Limited, TSE:4502/NYSE:TAK)（简称“武田”）今天宣布，美国食品药品管理局(FDA)已核准EXKIVITY (mobocertinib)用于治疗含铂化疗期间或之后疾病进展的伴表皮生长因子受体(EGFR)外显子20插入突变（经FDA核准的检测检出）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。EXKIVITY获得FDA优先审理，并获得突破性疗法认定、快速通道审评资格认定和孤儿药资格认定，是首个也是唯一获批的专为EGFR外显子20插入突变设计的口服治疗药物。该适应证获批的依据是总缓解率(ORR)和DoR，走加速审批流程。该适应证的持续核准或取决于验证性试验对临床收益的验证和描述。

武田全球肿瘤事业部总裁Teresa Bitetti表示：“EXKIVITY的获批向EGFR外显子20插入+ NSCLC患者提供了一种新的有效治疗选择，以满足这种难治性癌症的迫切需求。EXKIVITY是首个也是唯一专门设计靶向作用于EGFR外显子20插入的口服治疗药物，我们对约1.5年的中位实测缓解持续时间感到欢欣鼓舞。此次核准里程碑让我们更坚定了自身的承诺，即满足肿瘤群体中未得到充分服务的患者群体的需求。”

FDA同时核准Thermo Fisher Scientific的 Oncomine Dx Target Test作为EXKIVITY的NGS伴随诊断试剂，用以识别伴EGFR外显子20插入的NSCLC患者。NGS检测对上述患者至关重要，因为它能实现更精准的诊断，优于聚合酶链反应(PCR)检测，PCR法EGFR外显子20插入检出率不到50%。

丹娜法伯癌症研究所(Dana Farber Cancer Institute)的Pasi A. Jänne, MD博士表示：“EGFR外显子20插入+ NSCLC是一种缺医少药的癌症，我们一直无法用传统EGFR TKI进行有效的靶向治疗。EXKIVITY (mobocertinib)的获批标志着又向前迈进了重要一步，向医生及其患者提供了一种专门为该患者群体设计的新的靶向口服治疗药物，该药已展示出临床意义和持久的缓解。”

国际癌症维权网络(ICAN)外显子20小组执行组长Marcia Horn表示：“EGFR外显子20插入+ NSCLC患者历来面临着一系列独特的挑战，这种肺癌非常罕见，不仅难以做出全面性诊断，而且缺乏能提高缓解率的靶向治疗选择。作为患者维权者，近五年来我每天都与EGFR外显子20插入+ NSCLC患者及其家属共同努力，很高兴看到与这种毁灭性疾病的斗争不断取得进展，也要感谢世界各地为这种有前途的靶向治疗药物获批做出贡献的患者、家属、医疗保健专业人员和科学家们。”

FDA核准的依据是EXKIVITY 1/2期试验中先前用过铂类治疗的群体的结果，该群体包括114例先前接受过含铂治疗的EGFR外显子20插入+ NSCLC患者，其治疗剂量为160毫克。此项1/2期试验结果呈报于美国临床肿瘤学会(ASCO) 2021年会，结果显示，独立评审委员会(IRC)确认的ORR为28%（研究者确认的ORR为35%），IRC确认的中位DoR为17.5个月，IRC确认的中位总生存期(OS)为24个月、中位无进展生存期(PFS)为7.3个月。

最常见的不良反应(>20%)有腹泻、皮疹、恶心、口腔炎、呕吐、食欲减退、甲沟炎、疲乏、皮肤干燥和肌肉骨骼疼痛。EXKIVITY处方信息包括针对QTc延长和尖端扭转型室性心动过速的“黑框警示”(boxed warning)，以及针对间质性肺病/肺间质炎、心脏毒性和腹泻的警示语和注意事项。

FDA审理在Orbis项目下进行，Orbis项目是FDA肿瘤学卓越中心(OCE)的一项倡议，为国际合作伙伴间同步报批和审理肿瘤科产品提供框架。我们期待继续与各国监管部门协同，将mobocertinib带给患者。

交付武田第一轮产品线
武田已做好准备通过全球品牌扩张及其第一轮产品线实现近期增长，其中包括2024财年有望获批的多个同类至优/同类首创的新分子实体(NME)。我们第二轮产品线包含近30个NME和下一代平台，它们将支持武田在2025财年及以后的可持续增长。

关于EXKIVITY (mobocertinib)
EXKIVITY是同类首创的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)口服治疗药物，专门设计用于选择性靶向作用于表皮生长因子受体(EGFR)外显子20插入突变。

EXKIVITY在美国获准用于治疗含铂化疗期间或之后疾病进展的伴EGFR外显子20插入突变（经FDA核准的检测检出）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。

中国药品审评中心(CDE)同时已受理mobocertinib用于先前已接受过至少一种全身化疗的伴EGFR外显子20插入突变的局部晚期或转移性NSCLC患者的1/2期试验结果的报批。

欲了解有关EXKIVITY的进一步信息，请访问www.EXKIVITY.com。欲了解处方信息，包括黑框警告，请访问https://takeda.info/Exkivity-Prescribing-Information。

关于EGFR外显子20插入+ NSCLC
非小细胞肺癌(NSCLC)是最常见的肺癌类型，据世界卫生组织数据，其占全球每年约220万例新诊断肺癌病例的约85% ^1,2。表皮生长因子受体(EGFR)外显子20插入+NSCLC占NSCLC患者的约1-2%，亚裔人群中较西方人群中更常见^3-7。该病预后比其他EGFR突变型差，因为EGFR TKI——并非特异性靶向作用于EGFR外显子20插入——和化疗对这些患者的益处有限。

武田承诺继续研发，通过发现和提供革命性的药品满足肺癌群体的需求。

EXKIVITY重要安全性信息
QTc间期延长和尖端扭转型室性心动过速：EXKIVITY可能导致危及生命的心率校正QT (QTc)延长，包括可能致命的尖端扭转型室性心动过速，需要在基线和治疗期间定期监测QTc和电解质。伴QTc延长危险因素的患者应增加监测频率。已知可延长QTc间期的合并药物和强效或中效CYP3A抑制剂，应避免与EXKIVITY联用，这些药物可能进一步延长QTc。按QTc延长的严重程度，EXKIVITY可暂停、减量或永久停用。

间质性肺病(ILD)/肺间质炎：应监测患者有无指示ILD/肺间质炎的肺部症状新发或恶化。疑似ILD/肺间质炎患者应立即暂停EXKIVITY，如果ILD/肺间质炎确诊，EXKIVITY应永久停用。
心脏毒性：基线和治疗期间应监测心功能，包括左室射血分数。按严重程度，可暂停、减量复用或永久停用。
腹泻：腹泻可导致脱水或电解质失衡，伴或不伴肾功能损害。应监测电解质，并建议患者首次腹泻发作时启用一种止泻药，并增加液体和电解质摄入。按严重程度，EXKIVITY可暂停、减量或永久停用。
胚胎-胎儿毒性：该药会损害胎儿。应告知育龄女性该药对胎儿有潜在风险、应采取有效的非激素避孕措施。

武田对肿瘤的承诺
我们的核心研发使命是通过我们对科学、突破性创新和改善患者生活的激情的承诺，向全世界癌症患者交付新型药品。无论是凭借我们的血液治疗药物、我们强大的产品管线，还是实体瘤药品，我们的宗旨是保持创新和竞争力，以便向患者提供他们需要的治疗。欲了解更多信息，请访问www.takedaoncology.com。

关于武田药品工业株式会社
武田药品工业株式会社(TSE: 4502/NYSE: TAK)是一家总部位于日本的以价值观为基础的研发驱动型跨国生物制药翘楚，秉承我们对患者、员工和地球的承诺，武田致力于发现和交付转变命运的药品。武田专注于四大治疗领域的药物研发：肿瘤、罕见遗传疾病和血液学、神经科学及胃肠病学(GI)领域，并针对血液制品及疫苗领域进行专项研发投入。我们始终专注于高度创新药物的研发，通过开拓全新治疗方案、增强合作研发引擎实力，打造一条稳健且形式多样的产品管线，助力改善人们的生活。我们的员工遍布于大约80个国家和地区，与当地医疗健康合作伙伴携手，为全球患者带来健康福音。如需了解更多信息，请访问https://www.takeda.com。

重要提示
就本文而言，“新闻稿”指本文件、任何口头陈述、任何问答会议，以及武田药品工业株式会社（“武田”）就本新闻稿相关内容进行讨论或分发的任何书面或口头资料。本新闻稿（包括任何口头简报和与此有关的任何问答）并非是也不构成、代表或形成任何出价购买、以及收购、注册、交换、销售或处置任何证券的任何要约、邀请或征集，或在任何司法管辖区征集任何投票或批准之一部分。不得凭借本新闻稿公开发售任何股票。除非根据美国《1933年证券法》及其修订进行登记或由此取得豁免，否则不得在美国配售任何证券。本新闻稿（连同任何可能向接收方提供的进一步信息）仅用于为接收方提供信息参考用途（并非用于评估任何投资、收购、处置或任何其他交易）。任何不遵守上述限制的行为可能会违反适用证券法。

武田通过投资直接或间接所持有公司均为独立的实体。在本新闻稿中，有时出于方便的目的，使用“武田”作为武田及其子公司的统称。同样，像“我们”（主语和宾语形式）和“我们的”这类词语也是子公司的统称或代表公司的员工。这些表述也被用于没有实际意义、不涉及某个特定的公司或某些公司的场合。

前瞻性陈述
本新闻稿及与之相关的所分发的任何资料可能含有与武田未来业务、未来状况和运营业绩有关的前瞻性陈述、看法或意见，包括武田的预估、预测、目标和计划。前瞻性陈述常常包含但不限于下列措辞，例如“目标”、“计划”、“认为”、“希望”、“继续”、“预计”、“旨在”、“打算”、“确保”、“将”、“可能”、“应”、“会”、“或许”、&ldqu;预期”、“估计”、“预测”或类似表述或其否定形式。这些前瞻性陈述是基于对许多重要因素的假设，包括以下因素，这些因素可能导致实际结果与前瞻性陈述所表达或暗示的内容产生重大差异：武田全球业务所面临的经济形势，包括日本和美国的宏观经济环境；竞争压力和发展情况；适用法律法规的变动；包括全球医疗改革；新产品开发的内在挑战，包括临床成功的不确定性和监管当局的决策或做出决策的时机；新产品和现有产品商业成功的不确定性；制造困难或延误；利率和汇率波动；有关已售产品或候选产品安全或功效的索赔或疑问；诸如新型冠状病毒大流行之类的健康危机对武田及其顾客和供应商的影响，包括武田经营所在国家的外国政府或其业务的其他方面；已收购公司的合并后整合努力的时机和影响；能否剥离对武田运营非核心的资产和任何此类剥离的时机；以及武田向美国证券交易委员会提交的Form 20-F最新年报和其他报告中所述的其他因素，具体请查阅武田网站https://www.takeda.com/investors/sec-filings/或www.sec.gov。武田不承诺更新本新闻稿中的任何前瞻性陈述或公司可能发布的任何其他前瞻性陈述，除非是法律或证券交易规则所要求。历史业绩并不能代表未来业绩，而且本新闻稿中的武田业绩或陈述并不能指代，也并非是武田未来业绩的预估、预测、担保或推测。

医疗信息
本新闻稿所提到的产品可能并未在所有国家上市，或可能以不同的商标进行销售，或用于不同的病症，或采用不同的剂量，或拥有不同的效力。本文中所包含的任何信息都不应被看作是任何处方药的申请、推广或广告，包括那些正在研制的药物。

¹ Sung H. Global Cancer Statistics 2020: GLOBOCAN Estimates of Incidence and Mortality Worldwide for 36 Cancers in 185 Countries. （2020年全球癌症统计数据：GLOBOCAN对185个国家36种癌症的全球发病率和死亡率估计）https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33538338/。访问于2021年5月27日
²American Cancer Society. What is Non-Small Cell Lung Cancer? （美国癌症学会。何为非小细胞肺癌？） https://www.cancer.org/cancer/non-small-cell-lung-cancer/about/what-is-non-small-cell-lung-cancer.html.
³Riess, Jonathan W. Diverse EGFR Exon 20 Insertions and Co-Occurring Molecular Alterations Identified by Comprehensive Genomic Profiling of NSCLC. （通过NSCLC的全面基因组分析确定了多种EGFR外显子20插入和共同发生的分子变化。） https://www.jto.org/article/S1556-0864(18)30770-6/fulltext。访问于2020年4月7日。
⁴ Fang, Wenfeng. BMC Cancer. EGFR exon 20 insertion mutations and response to osimertinib in non-small-cell lung cancer. （《BMC癌症分册》非小细胞肺癌的EGFR外显子20插入突变与对osimertinib的应答）https://bmccancer.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12885-019-5820-0。访问于2020年4月7日。
⁵Kobayashi Y, Mitsudomi T. Not all epidermal growth factor receptor mutations in lung cancer are created equal: Perspectives for individualized treatment strategy. Cancer Sci. 2016;107(9):1179-1186. doi:10.1111/cas.12996 （肺癌中并非所有的表皮生长因子受体突变都相同：个体化治疗策略的观点。《癌症科学》2016;107(9):1179-1186. doi:10.1111/cas.12996）
⁶ Yatabe Y, Kerr KM, Utomo A, et al. EGFR mutation testing practices within the Asia Pacific region: results of a multicenter diagnostic survey. J Thorac Oncol. 2015;10(3):438-445. doi:10.1097/JTO.0000000000000422 （亚太地区EGFR突变检测实践：多中心诊断调研的结果。《胸科肿瘤学杂志》2015;10(3):438-445. doi:10.1097/JTO.0000000000000422）
⁷Kris MG, Johnson BE, Berry LD, et al. Using multiplexed assays of oncogenic drivers in lung cancers to select targeted drugs. JAMA. 2014;311(19):1998-2006. doi:10.1001/jama.2014.3741 （采用肺癌致癌驱动因素的多重分析来挑选靶向药物。《美国医学会杂志》2014;311(19):1998-2006. doi:10.1001/jama.2014.3741