这是继10月1日新加坡核准百悦泽用于治疗套细胞淋巴瘤患者后，该药物近期在亚太区第二次获得批准
TGA核准的依据是来自ASPEN的试验结果，ASPEN是评估百悦泽对比依鲁替尼在治疗华氏巨球蛋白血症患者方面效果的头碰头临床试验（含澳大利亚）

悉尼、马萨诸塞州剑桥和北京--(美国商业资讯)--百济神州(BeiGene, NASDAQ: BGNE; HKEX: 06160)是一家全球性的科学驱动型生物技术公司，专注于开发创新平价药品，以改善各国患者的治疗转归和药物可及性。该公司今天宣布，百悦泽（BRUKINSA^®，泽布替尼）已在澳大利亚获准用于治疗既往接受过至少一种治疗药物的华氏巨球蛋白血症(Waldenström’s macroglobulinemia, WM)成人患者，或作为不适用化学免疫治疗药物患者的一线治疗药物¹。随着百悦泽在澳洲药物管理局(Therapeutic Goods Administration, TGA)注册完成，上述患者将通过百济神州赞助的核准后、报销前获药项目立即获得百悦泽。

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此外，百悦泽最近还获得了新加坡卫生科学局(HSA)的核准，用于治疗既往接受过至少一种治疗药物的套细胞淋巴瘤(MCL)成人患者。

Peter MacCallum癌症中心教授、低级别淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病疾病组组长、百悦泽临床研究主要研究者Con Tam, MBBS, M.D.表示：“BTK抑制是针对WM患者的成熟治疗模式，ASPEN试验显示，百悦泽具有显著效果，耐受性优于第一代BTK抑制剂。百济神州早在2013年即开始在澳大利亚启动百悦泽的临床试验，自那时以来，许多澳大利亚患者参加了临床试验并从治疗中受益。我们希望该药能够为澳大利亚WM患者带来新的希望。”

在澳大利亚，每年有6,000多人确诊为非霍奇金淋巴瘤(NHL)，在成人常见癌症中排名第六²。WM是一种罕见的、生长缓慢的淋巴瘤，发生在不到2%的NHL患者中³。该病常见于老年群体，主要见于骨髓，但也可能累及淋巴结和脾脏³。

WMozzies全澳团队主管David Young评论道：“虽然WM是一种生长缓慢的淋巴瘤，但现有药物并非对所有患者完全有效，许多患者因副作用而中止治疗。现在澳大利亚WM患者将立即获得这款已显示临床收益并有望改善治疗转归的下一代BTK抑制剂，我们对此感到欣喜。”

百济神州已向药品保险咨询委员会(Pharmaceutical Benefits Advisory Committee, PBAC)提交WM报销申请。作为PBAC申请的第一步，百济神州希望能够进入简化解决通道，以寻求早日将WM适应证纳入目录。

百济神州血液部首席医学官Jane Huang, M.D.表示：“研究显示，百悦泽可诱导深度而持久的症状缓解，并减少脱靶副作用，表明其临床收益优于标准的BTK抑制剂治疗。我们感谢参与TGA报批临床试验的澳大利亚研究者、患者和家属。向澳大利亚WM患者供应百悦泽是实现我们在全世界增加平价抗癌药可及性目标的又一步。”

百济神州副总裁、亚太区（前大中华区）商务主管Adam Roach补充道：“此次澳大利亚核准，以及我们新近的新加坡核准，彰显出百悦泽在亚太区业务的持续扩张。我们一直努力在这些市场建立商业团队，以支持我们的目标，即向全球有需求的患者供应这款前景广阔的同类至优BTK抑制剂。”

百悦泽在澳大利亚注册用于治疗WM的依据是ASPEN临床试验的有效性结论，这是一项3期随机、开放、多中心试验(NCT03053440)，用以评估百悦泽对比依鲁替尼在治疗携带MYD88突变(MYD88^MUT)的复发或难治(R/R)或初治(TN) WM的效果。ASPEN试验显示，百悦泽的极好部分缓解(VGPR)率(28.4%, 95% CI: 20, 38)在数值上高于依鲁替尼(19.2%, 95% CI: 12, 28)，尽管主要终点即深度缓解（VGPR或更佳）相关的统计学优效性未达到。

ASPEN试验中，101例WM患者随机分配并接受百悦泽治疗，其中5%因不良事件而停药，不良事件包括心脏肥大、中性粒细胞减少、浆细胞骨髓瘤和硬膜下出血等。导致减低剂量的不良事件见于14.9%的患者，其中最常见的是中性粒细胞减少(3.0%)和腹泻(2.0%)。

百悦泽的总体安全性基于临床试验中接受百悦泽治疗的779例B细胞恶性肿瘤患者的汇总数据。百悦泽最常见的不良反应(≥20%)包括中性粒细胞减少、血小板减少、上呼吸道感染、出血/血肿、皮疹、瘀青、贫血、肌肉骨骼疼痛、腹泻、肺炎和咳嗽。最常见的3度或更高级别的不良反应(≥5%)为中性粒细胞减少、血小板减少、肺炎和贫血。

百悦泽推荐剂量为：单次160毫克每日2次或单次320毫克每日一次口服，饭前或饭后均可服用。可根据不良反应调整剂量，重度肝功能损害及合用某些药物的患者可减低剂量。

关于百悦泽^®（泽布替尼）

百悦泽是百济神州科学家发现的布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)的小分子抑制剂，全球多项临床研究目前正在评估其单独及联合其他药物用于治疗各种B细胞恶性肿瘤的效果。由于新的BTK不断合成，百悦泽经针对性设计，通过优化生物利用度、半衰期和选择性，可彻底而持久地抑制BTK蛋白。与其他获准的BTK抑制剂相比，百悦泽具有区分性的药代动力学特性，研究显示可抑制数种疾病相关组织内恶性B细胞的增殖。

百悦泽已在美国、中国、澳大利亚、加拿大和其他国际市场获准用于部分适应证，目前正在针对全球其他国家的报批进行开发。

百济神州肿瘤部

百济神州致力于促进血液学、免疫肿瘤学和靶向治疗，向全球患者提供有效平价药品。我们拥有约2,300名同事组成的不断壮大的研发团队，致力于推进90多项临床试验，涉及13,000多例患者和健康受试者。我们广泛的产品阵容由以内部为主的临床开发团队指导研发，正在40多个国家或地区进行试验。我们目前市售自有实验室发现和开发的三款药品：BTK抑制剂百悦泽（美国、中国、加拿大和其他国际市场）；非FC-γ受体结合抗PD-1抗体替雷利珠单抗（中国）；以及PARP抑制剂帕米帕利（中国）。百济神州拥有优质创新的科学和医学组织，是中国市场上的领先者，拥有专注于肿瘤学的大规模商业团队。

百济神州还积极与创新型公司合作。这些公司与我们拥有相同的目标，即开发治疗药物以满足全球健康所需。我们在中国市场对一系列安进和百时美施贵宝转让的肿瘤药物进行了商业化。我们还计划通过与安进、Bio-Thera、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen和Zymeworks等公司的合作，满足全球更大的未获满足的需求领域。百济神州还与诺华达成合作，向诺华转让在北美、欧洲和日本开发、制造和商业化替雷利珠单抗的权益。

关于百济神州

百济神州是一家全球性、科学驱动型生物技术公司，专注于开发创新平价药品，以改善各国患者的治疗转归和药物可及性。我们拥有由40多款临床候选药物组成的广泛产品阵容，目前正通过自身能力以及合作来加快开发我们多样化的新型治疗药物。我们致力于在2030年前从根本上提高20亿人的药物可及性。百济神州拥有由五大洲7千多名同事组成的不断壮大的全球性团队。如需了解有关百济神州的更多信息，请访问www.beigene.com.au，并在Twitter上关注我们@BeiGeneGlobal。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》和其他联邦证券律法所界定的前瞻性陈述，包括涉及下列事项的陈述：百悦泽在澳大利亚、新加坡、亚太地区和其他市场的开发和商业化计划；百悦泽的潜在商业机会；使澳大利亚患者可获得百悦泽的计划；百悦泽成为同类至优BTK抑制剂并向患者提供更多临床收益的潜力；以及在上文“百济神州肿瘤部”和“关于百济神州”标题下所述的百济神州的计划、承诺、愿望和目标。由于各种重要因素，实际结果可能与前瞻性陈述所指结果存在重大差异，这些因素包括：百济神州能否展示其候选药物的有效性和安全性；其候选药物的临床结果，可能不支持进一步开发或上市核准；监管部门的行动，可能会影响临床试验和上市核准的启动、时间规划和进展；百济神州能否实现其市售药品和候选药物（若获批）的商业成功；百济神州能否为其药品和技术获取并保有知识产权保护；百济神州对第三方开展药物开发、制造等服务的依赖；百济神州在获得监管批准和商业化药品方面的有限经验，以及其获得追加运营资金和完成候选药物的开发和商业化以及实现并保持盈利的能力；COVID-19疫情对百济神州临床开发、监管、商业和其他运营的影响，以及百济神州最近Form 10-Q 季报中题为“风险因素”的章节中详细讨论的各种风险，以及百济神州向美国证券交易委员会提交的后续文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息均截至本新闻稿发布之日，除非法律另有要求，否则百济神州没有义务更新此类信息。

参考文献：

1. 《百悦泽澳大利亚产品信息》。网址：https://www.beigene.com.au/PDF/BRUKINSAAUPI.pdf。访问时间：2021年10月。
2. https://www.lymphoma.org.au/types-of-lymphoma/non-hodgkin-lymphoma。访问时间：2021年8月。
3. https://www.lls.org/sites/default/files/2021-07/FS20_Waldenstrom_FactSheet_2021.pdf。访问时间：2021年8月。

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