III期临床试验LUCIDITY的预先设定分析的结果显示，与对照组相比，在接受16毫克/日剂量HMTM给药的受试者中，其AD神经性退行生物标志物（NfL）水平降低
HMTM是一款口服药物，具有十分稳健的安全特征
结果已在2023年阿尔茨海默症协会国际会议(AAIC)的演讲报告中宣布
阿伯丁， 苏格兰--(美国商业资讯)-- TauRx Therapeutics Ltd.（卓睿药业）是一家在阿尔茨海默症（AD）的tau蛋白病理研究领域的全球性领先企业，且在今天宣布了III期临床试验LUCIDITY的预先设定分析的结果，该试验衡量了HMTM对神经丝轻链（NfL）的影响，而NfL是关于脑神经退行性病变的成熟的生物标志物。相对于对照组，在接受16毫克/日剂量HMTM给药的受试者中，NfL的血液浓度的变化显示在12个月期间降低93%，具有统计学显著意义，这与血液中的tau生物标志物（p-tau 181）显著相关。
神经丝蛋白和tau蛋白对于脑中的神经元结构和功能是必不可少的。在阿尔茨海默症（AD）中，tau蛋白通过聚集形成毒性原纤维，进而损伤神经元。这种损伤的程度可以通过神经丝蛋白溢出而进入血流中的量来测量。已知的事实是血液中的NfL浓度与AD中的tau病理学、疾病严重程度相关，并因此与认知下降和脑萎缩相关。HMTM是一种tau蛋白聚集抑制剂，旨在减轻AD中的tau蛋白病理发生。HMTM对NfL浓度水平变化的影响表明了其对疾病病理的直接影响。
“NfL是一种经过充分研究的生物标志物，广泛适用于不同的神经系统疾病，包括AD。”美国加州大学皇后广场神经病学研究所的神经化学教授Henrik Zetterberg说道，“临床实践已经等待了几十年，才得到如此有意义的进展新发现，以便更好地应对AD患者尚未满足的需求。这些新结果进一步支持了NfL作为AD生物标志物在诊断和衡量治疗效果方面的重要性。”
“NfL结果表明，靶向tau蛋白病理的一款药物减轻了神经性退行程度，而神经性退行是AD临床症状恶化程度的主要表现。” TauRx执行董事长Claude Wischik说道，“他们使我们离为AD患者提供有效的新治疗选择又近了一步。因为HMTM是作为片剂服用的，并且具有很稳健的安全性特征，所以其可及性将使需要疾病改善治疗的人群很容易获得。
TauRx将提交LUCIDITY和早期试验的HMTM结果，供美国、英国和其他地区的监管部门批准。
关于更多详情，请访问网址：https://taurx.com/ 或 https://aaic.alz.org/program/scientific-sessions.asp.
LUCIDITY试验
LUCIDITY试验包括一项为期12个月的双盲对照III期临床试验，以及随后的一项为期12个月的给药阶段，而在随后的第二个12个月期间，所有受试者均接受16毫克/日剂量的HMTM给药治疗。该试验研究比较了第一个12个月期间HMTM按照16毫克/日给药和 Methylthioninium Chloride (3,6-双(二甲氨基)吩噻嗪-5-鎓氯化物)按照4毫克的剂量每周两次给药方案所对应的各临床和生物标志物结果的变化。NfL是本研究中的主要血液生物标志物终点。LUCIDITY试验现已完成，TauRx正在编制文件准备相关结果的发表，以汇报关于NfL的数据和为期24个月的完整数据。
阿尔茨海默症的Tau病理学
某些与年龄相关的因素会导致tau蛋白的错误折叠和聚集，以及随后在阿尔茨海默症（AD）中形成tau蛋白缠结。Tau蛋白聚集在出现任何痴呆症状之前很多年就开始了。Tau蛋白聚集的病理与临床症状恶化（记忆和生活自理能力的丧失）相关，这在阿尔茨海默症患者中很常见，这确立了将其作为治疗的重要靶点的地位。HMTM通过抑制tau蛋白的病理性聚集发挥作用。
关于TAURx PHARMACEUTICALS LTD（卓睿药业）
TauRx集团公司于2002年在新加坡成立，其主要研究设施和运营机构位于英国阿伯丁。在过去的二十年里，该公司致力于开发阿尔茨海默症和其他由蛋白质聚集病理引起的神经退行性疾病的诊断和治疗方法。
阿尔茨海默症是全世界范围内导致残疾和死亡的主要原因，也是全球需要应对的最重要的公共卫生问题之一。TauRx将通过运用LUCIDITY的数据为应对这一尚未满足的需求添一份力，并寻求监管部门的批准，这与其总体规划一脉相承，同时助力推动HMTM对患者可及，推进其他相关神经退行性疾病的临床开发。
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